GM1ガングリオシドーシスは、様々な組織にGM1ガングリオシドが蓄積するリソソーム沈着症であり、進行性の神経筋機能障害と成長障害を特徴とする。ガングリオシドの分解に不可欠なβガラクトシダーゼをコードするGLB1遺伝子の変異が原因である。
現在、猫GM1ガングリオシドーシスに対する有効な治療法はない。しかし、アデノ随伴ウイルスベクター（AAV）の静脈注射による遺伝子治療が検討されている。AAV9による静脈内治療は有効であることが示されており、重篤な毒性を伴わずに治療猫のQOLを改善し、生存期間を延長することが示されている。
この病気は常染色体劣性遺伝です。常染色体劣性遺伝とは、性別に関係なく、猫がこの病気を発症する危険性を持つためには、突然変異または病原性変異体のコピーを2つ受け継がなければならないことを意味します。罹患猫の両親は少なくとも1コピーの変異を持っていなければなりません。変異を1コピーしか持たない猫は発病のリスクは高くありませんが、変異を後世に伝える可能性があります。病気を引き起こす可能性のある遺伝子変異を持つ猫同士の繁殖は、たとえ症状を示さなくても推奨されません。
GM1ガングリオシドーシスは、GM1ガングリオシド（糖脂質）が様々な組織に蓄積するライソゾーム神経変性疾患である。この疾患は、GM1などのガングリオシドの分解に重要なリソソーム酵素であるβ-ガラクトシダーゼをコードするGLB1遺伝子の変異の結果として生じる。ガングリオシドーシスに罹患した猫では、この遺伝子に塩基置換（c.1448G>C）からなる変異が同定されている。この変異により、β-ガラクトシダーゼタンパク質がリソソームに正しく局在できなくなり、中枢神経系にGM1ガングリオシドが異常に蓄積する。
